科技日报记者 操秀英
由九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称“九芝堂美科”）发起的我国首个使用进口干细胞治疗缺血性卒中的Ⅰ/Ⅱa期临床试验（ASSIST）1月12日正式启动。本次临床试验的主要研究者、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军在致辞中表示，这是国家把干细胞作为药物监管以来，第一个按照新版《药物临床试验质量管理规范》进行的干细胞治疗脑血管疾病的临床试验，这次试验对于干细胞进入脑血管疾病领域的临床应用和干细胞应用整个管理体系的改变都非常重要。
据介绍，这是一项评估向缺血性卒中患者单次注射缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞（it-hMSC）的多中心、盲法、随机、安慰剂对照的安全性、耐受性和初步疗效的Ⅰ/Ⅱa期研究（ASSIST），试验将分为两个阶段进行。第一阶段为剂量爬坡的开放性研究，第二阶段为双盲对照研究。接下来，将按计划招募约60名缺血性卒中患者参与临床试验。
据介绍，九芝堂美科的此项新药临床试验申请（IND）于2020年2月19日获得了CDE默示许可。因在美科IND之前，获批的前5项IND使用的干细胞均为国产，细胞来源包括脐带、脂肪等，涉及的适应症有膝骨关节炎、糖尿病足溃疡、移植物抗宿主病等。九芝堂美科获批的本项临床试验是按照药品申报方式开展的国内首个干细胞治疗神经系统疾病大适应症的临床试验，因此从PreIND沟通会到最终获得默示许可，受到了国家食品药品监督管理局的密切监管和支持。本项临床试验已经经过组长单位伦理委员会审核批准并在中国人类遗传资源管理办公室备案，最终正式启动。
本次临床试验所用it-hMSC产品由美国Stemedica Cell Technologies, Inc.(以下简称“Stemedica”)生产。Stemedica公司成立于2005年，2010年获得了美国加利福尼亚州政府颁发的生产许可证，至今已经在GMP条件下运行了10余年时间，是世界上少数能够在cGMP条件下生产骨髓间充质干细胞和神经干细胞产品的企业。Stemedica公司生产的it-hMSC产品全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，性能优于常氧条件下培养的干细胞，其生产工艺和质量体系符合美国FDA 和cGMP 要求。2019年，Stemedica在美国使用同款产品完成了治疗缺血性卒中的I/IIa期临床试验。结果显示，it-hMSC治疗安全性良好，经it-hMSC治疗的患者在精神状态、抑郁程度、生活自理能力等方面均获得显著性改善，初步证明了干细胞治疗的有效性。试验结果于2019年9月在国际卒中领域专业期刊《Stroke》发表。
据clinicaltrials网站数据，截止到2021年1月8日，全球开展干细胞治疗卒中的I、II、III期临床试验共计75项，其中美国25项、中国18项 （台湾7项）、欧洲11项、韩国3项、日本1项，其他国家17项。九芝堂旗下雍和启航基金参与投资的Stemedica公司的临床试验包含在其中。
资料显示，2018年，九芝堂发起设立的珠海横琴九芝堂雍和启航基金投资了Stemedica公司，同时在北京投资成立九芝堂美科，作为Stemedica在中国的唯一承接方。九芝堂美科已经在有“中国药谷”之称的北京大兴生物医药基地建成了同时符合中国和美国cGMP标准的生产研发基地。
